Usando genes como medicinas

Esta película describe los principios científicos y los esfuerzos de investigación involucrados en el desarrollo de una terapia génica para una forma congénita de ceguera.

La terapia génica es un método para el tratamiento de enfermedades hereditarias en el que versiones correctivas de los genes afectados se introducen en las células de los pacientes. Los doctores Jean Bennett y Albert Maguire, de la Universidad de Pennsylvania, han dedicado sus carreras al desarrollo de terapias génicas para una forma hereditaria de ceguera llamada amaurosis congénita de Leber. Esta película relata la historia de sus éxitos y sus retrocesos, al tiempo que explora cómo se heredan las condiciones autosómicas recesivas, cómo los científicos utilizan virus para introducir genes en células y cómo se utilizan los organismos modelo para evaluar los tratamientos antes de que éstos sean utilizados en humanos.

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